中国团队实现系统性红斑狼疮靶向治疗新突破

“随着新型治疗药物的出现，红斑狼疮患者的预后已得到大幅度改善，但仍有大量患者久治不愈，病情迁延，临床上需要更多有效而安全的治疗药物。”北京大学人民医院临床免疫中心主任、风湿免疫研究所所长栗占国接受海外网采访时表示。

栗占国牵头的国内多中心团队在《自身免疫杂志》六月刊发表布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂奥布替尼治疗系统性红斑狼疮（SLE）的研究成果，首次证实奥布替尼在活动性SLE患者中耐受性良好且具有确切疗效，标志着奥布替尼有望成为全球首个治疗SLE的BTK抑制剂。

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奥布替尼是一款在淋巴瘤领域多个适应症已经上市并已经使用5年多的口服药物，在中重度系统性红斑狼疮患者中，奥布替尼同样展现出显著疗效优势。这项研究目前已进展到奥布替尼治疗SLE的III期临床试验阶段，相关研究完成并获批上市后，将惠及更多患者。

系统性红斑狼疮被称为“不死癌症”，病情会反复折磨病人一生。目前，中国系统性红斑狼疮患病人群约100万，患病后的生存率明显下降。患者需长期用药，可能是几年、甚至几十年。“很多病人用点药，改善了；药减量，病复发。就这么反反复复，被迫长期用激素，承受巨大的身心痛苦。”栗占国说，治疗红斑狼疮的药物很多，包括激素、免疫制剂、生物制剂等几大类，可此前没有任何药物能覆盖所有狼疮患者。此外，一批病人对某种药物有反应，但另一批病人对这种药物没有反应，“我们需要为这些难治的、顽固性的病人找到能够治疗他们的药物，这正是目前临床的困境。”栗占国说道。

2025年6月欧洲抗风湿病联盟（EULAR）发布《系统性红斑狼疮患者的糖皮质激素逐步减量方案》。该共识通过79名多学科风湿相关专家的两轮Delphi法论证，明确提出"应始终尝试将糖皮质激素减至0mg"，其中77.7%的参与专家对此达成一致认可。随着此次研究成果的发表，奥布替尼治疗系统性红斑狼疮的研究若最终成功，将有助于患者摆脱对激素的长期依赖和副作用恐惧，且免除发胖、血糖升高、骨质疏松等很多激素副作用，获得更高生活质量。

多家药企利用BTK抑制剂治疗系统性红斑狼疮折戟，但中国的多中心研究获得了重要进展。栗占国认为，最重要的就是研究者和研究团队对方案跟随严谨，重视对患者的随访并准确记录，对指标观察到位，保证研究的标准化和高质量。在此基础上，研究顺利推进至III期，也为高质量、快速推进临床研究提供了坚实基础。此外，科学设计临床方案，排除过多干扰因素，从而减少实验结果偏倚对这一成果有积极贡献。

奥布替尼这类新药正让实现有效疾病缓解这一目标离越来越多患者更近。但追求“根治”仍需时间。“大部分狼疮患者能达到完全缓解，部分狼疮得到临床治愈是可能的。”栗占国说。（海外网王珊宁）